美研究人员用“基因剪刀”减轻实验鼠自闭症症状_国际新闻_海峡网

澳门新葡新京888882,原标题:美研究人员用“基因剪刀”减轻实验鼠自闭症症状新华社北京6月26日电
美国研究人员用金纳米颗粒运载“基因剪刀”,修改实验鼠脑部的一个自闭症相关基因,成功减少了实验鼠的刻板重复行为。基因剪刀指CRISPR-Cas9技术,可剪切或替换基因片段,就像在电脑上编辑文章那样。美国加利福尼亚大学伯克利分校日前发布的新闻公报说,该校人员参与的这项新研究,是基因剪刀首次成功用于在大脑中编辑基因、起到治疗效果。相关论文发表在英国《自然·生物医学工程》杂志上。长时间重复一些无意义的动作或怪异行为是自闭症典型症状之一。患有脆性X染色体综合征的实验鼠会重复挖掘和跳跃,可作为动物模型研究人类自闭症,它们的重复行为与脑细胞的代谢型谷氨酸受体5(mGluR5)基因过度活跃有关。研究人员把“剪刀”蛋白质Cas9和起定位作用的RNA附着在金纳米颗粒表面,再用聚合物包裹,通过颅内注射运送到实验鼠脑部的纹状体区域,修改mGluR5基因。结果发现,纹状体中的mGluR5蛋白质减少了约一半,实验鼠的重复挖掘行为减少了30%,重复跳跃行为减少了70%。实验表明,金纳米颗粒运载的基因剪刀能对多种脑细胞进行基因编辑,并且没有明显毒性。研究人员说,与传统的病毒载体相比,金纳米颗粒载体有利于控制剪刀蛋白质和定位RNA的表达程度,使它们完成任务就“功成身退”,减少副作用。自闭症成因非常复杂,脆性X染色体综合征只是其中一种,而且对实验鼠有效的疗法未必对人类有效,因此这项成果还不能很快应用于治疗自闭症。不过它显示了基因剪刀和金纳米颗粒载体的潜力,将推进相关领域的研究,为自闭症和其他多种大脑相关疾病寻找治疗手段。

作者:林小春 来源:新华网 发布时间:2017/12/9 13:55:28 选择字号:小 中
大 “无剪切”版“基因剪刀”问世 有望治疗多种常见病

新华社华盛顿12月8日电美国科学家新近研发出一种新型CRISPR-Cas9基因编辑技术,能在不剪切DNA的情况下激活目标基因。这项研究有望应用于治疗肾病、糖尿病和肌肉萎缩等多种常见病。

人类的许多疾病都与遗传物质DNA有关,5年前诞生的基因剪刀CRISPR-Cas9主要通过切割DNA,在目标位置形成双链断裂,从而编辑或删除特定基因,达到治病目的。不过,许多研究人员反对在人体中使用这一手术。

人们越来越担心双链断裂会产生不必要的突变,负责此次新研究的美国索尔克生物研究所教授伊斯皮苏亚在一份声明中说,而我们能避开这样的担忧。

研究人员解释说,在老版本CRISPR-Cas9中,作为剪刀的Cas9酶在向导RNA的指引下到特定位置开展切割工作。但近来一些研究者开始改用失活版本的Cas9酶,因此新版本剪刀不再具有切割能力。

与此同时,研究人员又给这些失活Cas9酶附上能发挥分子开关作用的转录激活因子,从而激活目标基因。但新出现的问题是,失活Cas9酶与转录激活因子结合在一起的块头太大,难以用常规的腺相关病毒作为运输工具运送到细胞内部。

伊斯皮苏亚团队的解决办法是,分开运送失活Cas9酶和转录激活因子及向导RNA。向导RNA经过优化,能把转录激活因子带到目标位置与失活Cas9酶结合,从而激活目标基因。

发表在新一期美国《细胞》杂志上的初步结果显示,这种新版基因编辑技术在患病小鼠身上应用效果良好。小鼠的急性肾损伤、1型糖尿病和肌肉萎缩症病情均获得改善,没有导致不必要的基因突变。

目前,伊斯皮苏亚团队正在进一步提高新工具的效率,并准备应用到更多类型的细胞和器官中,以治疗多种人类疾病、再生特定器官以及扭转听力下降等衰老相关的进程。他们同时强调,在开展人类临床试验前还要进行更多安全性试验。

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